Développement d’une nouvelle approche thérapeutique de l’Ostéogenèse Imparfaite avec l’Institut Necker

L’Institut Necker, par le biais du Professeur Valérie Cormier-Daire, développe un projet de recherche, pour améliorer le traitement contre l’Ostéogenèse Imparfaite (OI). Cette maladie, dite des « os de verre », est l’une des maladies osseuses constitutionnelles les plus fréquentes, avec une prévalence estimée à une sur 15000 naissances. Elle se traduit par une fragi­lité et une faible densité osseuse, à l’origine de fractures à répétition, survenant à la suite de traumatismes bénins.

L’Ostéogenèse Imparfaite se caractérise par une forte hétérogénéité clinique et moléculaire : les formes les plus sévères apparaissent du­rant la vie intra-utérine, tandis que les formes bénignes se manifestent uniquement à l’âge adulte. Quelle que soit sa forme, la maladie est liée à des anomalies génétiques affectant la synthèse du collagène de type I, une protéine entrant dans la constitution du tissu de soutien de l’organisme, et plus particulièrement dans la composition de l’os, de la peau, des dents et des ligaments. Dans le cas de l’os, ce sont des alté­rations de la matrice osseuse, composée à 25 % de collagène de type I et synthétisée par des cellules appelées ostéoblastes, qui sont respon­sables de la fragilité du tissu osseux observée dans l’OI.

Le traitement le plus fréquemment proposé, pour les enfants et dans les formes sévères, est efficace mais lourd, avec pour conséquence, sur une longue période, d’altérer la structure et la qualité de l’os. En outre, il peut s’avérer ineffi­cace sur certaines formes récessives d’OI.

Pour remédier à cette insuffisance, l’Institut Necker conduit un projet de recherche ambi­tieux, portant sur le développement d’un traite­ment ciblant les ostéoblastes, afin de permettre la formation d’un os de meilleure qualité. La Fondation d’Entreprise Michelin soutient acti­vement ce projet prometteur.